Oamenii de știință britanici de la Universitatea din Londra, citați de descopera.ro, susțin că au reușit, pentru prima dată, să corecteze condiția neurodegenerativă la pacienții cu boala Huntington, cu ajutorul unui medicament care este injectat în lichidul cefalorahidian.
„Noul medicament a scăzut nivelul de proteine toxice din creier, aceasta fiind cea mai mare realizare în bolile neurodegenerative din ultima jumătate de secol, mai ales că este vorba de una dintre cele mai devastatoare boli. Unii pacienți au descris maladia ca fiind Parkinson, Alzheimer și boala de neuron motor la un loc. Boala provoacă moartea în masă a neuronilor, ceea ce duce la un declin permanent, până în cea mai vegetativă stare posibilă.
Boala Huntington începe să afecteze oamenii de la vârsta de 30 - 40 și aceștia mor după 10 - 20 de ani de la primele simptome. Doar în Marea Britanie, boala afectează în prezent aproximativ 8.500 de oameni.
Maladia este cauzată de o eroare într-o secțiune din ADN, numită gena huntingtin. În mod normal, aceasta conține instrucțiunile de a crea o proteină, numită tot huntingtin, care este vitală pentru dezvoltarea creierului. O eroare corupe proteina și aceasta începe să omoare neuronii.
Noul tratament are menirea de a neutraliza gena. În cadrul testelor clinice, 46 de pacienți au avut medicamentul injectat în fluidul cefalorahidian, iar procedura a redus semnificativ nivelul de huntingtin din creier.
Pentru prima dată, avem potențialul și speranța găsirii unui tratament care într-o zi va opri sau va preveni boala Huntington. Descoperirea acestuia este de o importanță crucială pentru pacienți și pentru familiile lor.
Nu putem spune că această procedură este un tratament propriu-zis, întrucât mai este nevoie de date care să includă și efectele pe termen lung, dar până acum, toate semnele sunt pozitive", afirmă experții britanici.
