Cercetătorii americani de la Spitalul de Copii “St. Jude” din Memphis, citați de descopera.ro, susțin că virusul imunodeficienței umane (HIV), care provoacă SIDA, a fost folosit cu succes în tratarea unei grave maladii a sistemului imunitar, cunoscută ca “boala băiețelului din balon”.
“În studiul nostru, am folosit virusul imunodeficienței umane (HIV), în tratarea unei grave maladii a sistemului imunitar, în cazul a opt bebeluși, care sufereau de o severă maladie a sistemului imunitar, și anume sindromul imunodeficienței combinate severe, respectiv lipsa unui sistem imunitar funcțional, astfel încât orice infecție le poate provoca moartea.
Noi am pus la punct o terapie genetică, folosind unul dintre cei mai mari dușmani ai sistemului imunitar, virusul imunodeficienței umane (HIV), de fapt, o versiune modificată a lui (astfel încât să nu provoace apariția bolii), pentru a livra o genă absentă din organismul copiilor bolnavi.
Terapia a vindecat pacienții, deși va mai trebui să treacă un timp până se va stabili dacă efectele sunt totale.
Imunodeficiența severă combinată este caracterizată printr-un defect genetic, care împiedică măduva osoasă să genereze versiuni efective ale celulelor sanguine ce formează sistemul imunitar și afectează unul din 200.000 de nou-născuți, majoritatea de sex masculin. Fără tratament, aceștia mor în primii doi ani de viață, întrucât și cea mai simplă infecție le poate fi fatală.
Boala poate fi tratată prin transplant de măduvă de la un frate/o soră compatibil(ă) genetic, dar majoritatea pacienților nu găsesc un astfel de donator. De asemenea, transplantul în sine este riscant.
Este cunoscut cazul lui David Vetter, un băiețel american care a trăit timp de 12 ani într-un balon, adică un mediu steril, deoarece nu avea un sistem imunitar funcțional. Supus unui transplant, acesta a murit.
Terapia a fost testată inițial în urmă cu 20 de ani, dar la început a avut efecte secundare asupra altor gene, iar unii pacienți au dezvoltat leucemie. Noua versiune de terapie prezintă un risc mult mai mic în acest sens.
Primii opt bebeluși care au participat la noul studiu se simt bine, la 6 - 24 de luni de la tratament, fără a suferi de efecte secundare serioase sau pe termen lung.
Studiul este încă în desfășurare și, până în prezent, pacienții se simt bine, dar ei vor trebui monitorizați pe termen cât mai lung”, afirmă oamenii de știință americani.
