Cercetătorii americani de la Universitatea Yale, citați de descopera.ro, susțin că au identificat un posibil tratament pentru distrofia musculară Duchenne (DMD), o boală genetică rară, pentru care, în prezent, nu există niciun tratament.
“Acest tratament vizează o serie de enzime despre care se credea că nu pot fi folosite pentru tratarea distrofiei. DMD este cea mai frecventă formă de distrofie musculară, fiind o boală care duce la slăbirea progresivă și o eventuală pierdere a mușchilor scheletici și cardiaci. Apare la 16 din 100.000 de nașteri masculine din Statele Unite, iar persoanele care suferă de această boală prezintă stângăcie și slăbiciune în copilăria timpurie și, de obicei, au nevoie de scaune cu rotile până ajung la adolescență. Pentru acești pacienți, speranța medie de viață este de 26 ani.
În timp ce studiile anterioare au dezvăluit rolul crucial jucat de o enzimă numită MKP5 în dezvoltarea DMD, făcând-o posibilă țintă pentru dezvoltare unui tratament, de zeci de ani, oamenii de știință nu au reușit să perturbe această familie de enzime, cunoscute sub numele de proteine tirozin fosfataze.
În acest nou studiu al nostru, am examinat peste 162.000 de compuși, identificând un compus molecular care a blocat activitatea enzimei prin legarea la un sit alosteric nedescoperit anterior, un loc în apropierea situsului activ al enzimei, care permite folosirea, în premieră, a enzimei, pentru tratamentul DMD.
Au fost multe încercări de a proiecta inhibitori pentru această familie de enzime, dar acești compuși nu au reușit să producă enzimele potrivite. Până acum, familia enzimelor a fost considerată imposibil de folosit.
Prin vizarea sit-ului alosteric al MKP5, noi am descoperit un excelent punct de plecare pentru dezvoltarea medicamentelor, care a ocolit problemele anterioare. Noi am testat compusul în celulele musculare și am descoperit că inhibă cu succes activitatea MKP5, acest fapt sugerând o nouă strategie terapeutică promițătoare pentru tratarea DMD.
Sperăm că vom avansa rapid cu dezvoltarea noului tratament, deoarece am demonstrat că enzima MKP5 este implicată în fibroză sau acumularea de țesut cicatricial, o afecțiune care contribuie la aproape o treime din decesele naturale din întreaga lume”, explică oamenii de știință americani. (L.P.)
