Serviciul Național de Sănătate din Regatul Unit, citat de descopera.ro, a aprobat recent un vaccin capabil să reducă nivelul colesterolului. Medicamentul, numit inclisiran, va fi administrat de două ori pe an, sub formă de injecții.
În următorii trei ani, in-jecția va fi prescrisă pentru 300.000 de pacienți cu o afecțiune genetică ce pro-duce un colesterol crescut, pacienți care au suferit deja un atac de cord sau accident vascular cerebral, ori pacienți care nu au reacționat cum trebuie la alte medicamente ce pot reduce colesterolul, cum ar fi statinele.
“Aprobarea medicamentului a fost primită cu foarte multă bucurie, nu doar pentru că este promițător, ci și pentru că folosește o tehnică numită amuțire genetică (gene silencing).
Aceasta este o tehnică terapeutică ce funcționează prin faptul că țintește cauzele care stau la baza unei boli, nu simptomele pe care boala le cauzează. Tehnica face acest lucru prin țintirea unei anumite gene și împiedicarea producerii de proteine.
Până acum, majoritatea tratamentelor bazate pe această tehnologie au fost folosite pentru a trata boli genetice rare, ceea ce înseamnă că vaccinul pentru colesterol va fi unul dintre primele medicamente bazate pe amuțire genetică utilizate pentru tratarea oamenilor la scară largă.
Medicamentele bazate pe tehnologia de amuțire genetică țintesc un anumit tip de ARN (acid ribonucleic) din corp, numit ARN mesager (mRNA). ARN-urile sunt găsite în fiecare celulă din corp și joacă un rol important în circulația informației genetice.
Însă, ARN mesager este unul dintre cele mai importante tipuri de ARN din corpul uman, pentru că acesta copiază și transportă instrucțiuni genetice din ADN și produce proteine specifice în funcție de acele instrucțiuni.
În cazul vaccinului pentru reducerea colesterolului, va fi vizată o proteină numită PCSK9. Proteina este implicată în reglarea colesterolului din corpurile noastre, însă apare în exces în cazul oamenilor cu niveluri ridicate de colesterol LDL (colesterolul rău). Împiedicarea producerii proteinei va reduce nivelurile de colesterol.
Pentru a ținti acest ARN, trebuie să creăm în laborator o versiune sintetică a unui alt tip de ARN, numit ARN interferent mic (siRNA). În cazul de față, siRNA este conceput special pentru țintirea ARN-ului mesager care transportă instrucțiunile pentru proteina PCSK9. siRNA se atașează de ținta sa și distruge instrucțiunile, fapt ce reduce considerabil cantitatea de proteine produse”, explică oamenii de știință britanici. (L.P.)
LUCREȚIA POP
