Agenția Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA), citată de descopera.ro, a aprobat, recent, un medicament dezvoltat de compania farmaceutică elvețiană Novartis, care se adresează bebelușilor cu atrofie musculară spinală, al cărei cost se ridică la... 2.125.000 de dolari americani, medicamentul fiind disponibil, până acum, doar în SUA.
“Tratamentul este unul revoluționar și se adresează bebelușilor cu atrofie musculară spinală. Afecțiunea este una genetică și implică paralizia musculară, afectând unul din 8.000 de nou-născuți, circa 400 - 500 de copii, în fiecare an, în SUA, riscul de deces fiind major până la vârsta de 2 ani. Terapia genetică se numește Zolgensma și înlocuiește gena defectă, având, potrivit producătorului, o eficiență foarte mare dacă este administrată la scurt timp după naștere.
Aprobarea medicamentului marchează o piatră de hotar în transformarea terapiilor genetice și celulare în soluții de tratament pentru o gamă largă de boli. Tratamentele de acest tip vor schimba viața acelor pacienți aflați în faze terminale de boală, oferind speranță pentru viitor.
Zolgensma pentru copii cu vârste de până la doi ani, care au cea mai periculoasă formă a bolii moștenite, precum și pentru cei la care simptomele pot apărea mai târziu, este un nou standard de îngrijire al bebelușilor cu cea mai gravă formă de boală.
Costul excesiv al unei singure doze a stârnit însă controverse printre reprezentanții pacienților, care au întrebat cum poate plăti cineva o astfel de sumă pentru a-și salva copilul.
Este emblematic pentru sistemul nostru de sănătate disfuncțional să ne forțeze efectiv să plătim orice preț cerut de companiile farmaceutice pentru medicamentele care ne salvează viața.
Potrivit producătorilor, prețul de peste două milioane de dolari americani este justificat, deoarece o singură doză este suficientă pentru a trata boala, părinții fiind scutiți de alte costuri. O altă terapie, tot pentru atrofie musculară spinală, numită Spinraza, aprobată în 2016, produsă de Biogen, necesită infuzie în canalul spinal o dată la câteva luni. Prețul de listă al medicamentului este de 750.000 de dolari pentru primul an și de 375.000 de dolari pe an ulterior.
Novartis a anunțat că oferă asigurătorilor de sănătate opțiunea plății în rate pentru Zolgensma, rambursarea banilor în cazul în care tratamentul nu își face efectul și discounturi pentru plătitorii care acceptă condiții standard de plată”, potrivit FDA.
